ИА «Ореанда-Новости». Ученые университета Пенсильвании изменили гены печени подопытных обезьян с целью снижения уровня холестерина в организме.

Как сообщается, исследования проводились на большой части печени животных. Положительные результаты эксперимента позволили утверждать, что применимость данной технологии может быть распространена на лечение человеческих болезней. В основном это касается поражений сердца у людей, а также лечения болезней, вызванных различными мутациями, вроде дальтонизма или расщепления позвоночника.

На сегодняшний день во всем мире проводится активные исследования в сфере редактирования генома. Даже проводятся операции, в ходе которых проходит лечение различных заболеваний. Все они применяют метод ex vivo. Он основан на извлечении клеток с отклонениями из организма пациентов и последующим их изменением в лабораторных условиях. Молекулы ДНК редактируется с помощью распространенной технологии CRISPR/Cas9, а затем вновь вживляются в организм пациента, проходящего лечение.

Куда менее распространена технология in vivo, которая подразумевает изменение генома пациента без предварительного извлечения клеток. Вся процедура проводится сразу же в организме.

Как стало известно, в эксперименте с печенью обезьян использовался метод in vivo. Учеными редактировался ген PCSK9, который кодирует белок, отвечающий за препятствие удалению из крови пациента холестерина.

Напомним, что холестерин участвует в необходимых для организма функциях, таких как формирование мембран у клеток, а также синтез витамина D. Из-за нерастворимости данных молекул в воде, их транспортировка по организму в чистом виде невозможна. Они связываются с липопротеинами для перемещения в крови. Но также существуют связи «плохого» холестерина с липопротеинами низкой плотности, которые вызывают в организме атеросклероз и являются главной причиной инфарктов и инсультов.

Учеными из Пенсильванского университета проводилась борьба с геном, отвечающим за препятствие вывода этого белка из организма обезьян. Искусственно созданные молекулы мегануклеазы отвечали за редактирование гена, а измененный аденоассоциированный вирус использовался для их транспортировки к клеткам печени.

По словам Джеймса Уилсона, одного из ученых-разработчиков, результаты, полученные в ходе эксперимента, превзошли все ожидания. Уровень белка-блокировщика PCSK9 снизился на 84% за четыре месяца. Уровень холестерина в свою очередь снизился где-то на 60%.