ИА «Ореанда-Новости» Болезнь Ниманна-Пика, тип C - чрезвычайно редкое и в конечном счете смертельное нейродегенеративное заболевание. Группа учёных решило проверить эффективность дорогостоящего лекарства, которым в настоящее время сдерживают прогрессивность болезни, но получили очень пессимистичные результаты.

Препарат VTS-270 - молекула сахара в форме пончика, называемая циклодекстрином, - не показал статистически значимой разницы с плацебо-инъекцией. Хотя, конечно, разница между полноценным лечением и внушением огромна, если учитывать её в денежном эквиваленте. Проблема в том, что результаты проведенного исследования быстро дошли до инвесторов, которые вкладывали огромные деньги и в разработку препарата, и в лечение детей. Что хуже - родители испытуемых узнали, что их детям не только вкалывали «пустышки» во время эксперимента, но и то, что лекарство не возымело никакого эффекта, только от этих самых инвесторов.

«Мы вкладывали в эксперимент несколько лет, чтобы наши дети могли пройти спасительные процедуры, - рассказал отец одного из детей с NPC. - Для нас получить новости об эксперименте через финансовый отчет - разочарование и обида. Мы все расстроены».

«Это ужасные новости, - добавила Крис Хемпель, мать двух 14-летних близняшек с NPC. - Лекарство помогло моим дочерям восстановить слух и стабилизировать глотание, но все остальные симптомы ухудшились».

Марк Паттерсон, детский невролог в клинике Майо в Рочестере, который проводил исследования NPC и заботился о детях NPC в течение 30 лет, утверждает, что препарат, который показал положительные результаты в мышиных и кошачьих моделях заболевания, может сработать на некоторых детей, хоть и не на всех.

Продолжительность текущего эксперимента - всего год, а болезнь Ниманна-Пика может обладать медленной прогрессией. Из всех подобных фактов можно сложить вывод, что полученные результаты могут оказаться всего лишь попыткой замаскировать результат. Марк Паттерсон предлагает рассматривать результативность препаратов для лечения тяжелых генетических заболеваний индивидуально у каждого ребенка путём сравнения прогрессирования заболевания во время испытания и до начала лечения.

Стивен Романо, исполнительный вице-президент Mallinckrodt Pharmaceuticals, заявил, что пациентов, прошедших лечение, необходимо пронаблюдать еще некоторое время, выяснить, есть ли разница в прогрессии заболевания во время и после лечения.

VTS-270 было одним из самых перспективных снадобий, выдвинутых сразу несколькими институтами США. После длительной разработки и корректировки препарата в Mallinckrodt Pharmaceuticals - компании, которая финансировала проект в последние годы - заявили о готовности провести испытание препарата на людях. К сожалению, эксперимент оказался провальным, а родители с детьми, имеющими заболевание Ниманна-Пика, типа C, потеряли целый год в борьбе за жизнь.