CRISPR-кровь помогла вылечить первых пациентов
С лета 2019 года Vertex и CRISPR Therapeutic провели первые испытания генетически отредактированных клеток, которые помогают бороться с наследственными заболеваниями крови. Генеральный директор CRISPR Therapeutics Самарт Кулькарни рассказал, что их разработка уже помогла 2 пациентам.
У одного пациента наблюдалась бета-талассемия, поэтому пациент нуждался в постоянном переливании крови. Сейчас это не требуется, болезнь прошла. У второго пациента была выявлена серповидноклеточная анемия. После CRISPR-терапии пациент перестал страдать от закупорки сосудов. Две болезни входят в одну классификацию: мутации в гене гемоглобина.
Проведённые исследования пока незначительные, поэтому ещё рано говорить о возможности повсеместного лечения наследственных болезней крови с помощью CRISPR-терапии.
Комментарии